Las terapias genéticas todavía están en las primeras etapas de investigación, desarrollo y ensayos clínicos. Sin embargo, los investigadores ya tienen bastante conocimiento sobre cómo pueden funcionar como tratamiento. Por ejemplo, si participa en un ensayo clínico o recibe terapia genética en el futuro, el tratamiento se puede proporcionarse de dos maneras. Las células pueden modificarse dentro de su cuerpo de manera directa, o se pueden recolectar las células y modificarlas fuera de su cuerpo, para luego devolverlas. El método puede depender de su afección y qué órgano o tipos de células en su cuerpo necesitan ser tratados.